O apelo do piloto e influenciador Joselito Geraldo de Sousa, conhecido como Lito Sousa, 59, que recebeu o diagnóstico de doença de Creutzfeldt-Jakob e que não conseguiu ser incluído em dois estudos experimentais que buscam um tratamento, reacendeu uma pergunta recorrente: como um paciente consegue acesso a um remédio ainda em fase de pesquisa?
A resposta é bem menos aberta do que a comoção nas redes costuma sugerir. Existe no Brasil e no exterior um conjunto de regras rígidas que determina quem pode entrar em um ensaio clínico, em que momento isso é possível e por quais portas.
O erro mais comum na leitura pública de casos como o de Lito é tratar um estudo clínico como se fosse uma fila de atendimento, em que a urgência do caso deveria determinar a prioridade. Um ensaio clínico não funciona assim.
Antes de o primeiro paciente ser recrutado, pesquisadores definem (e agências regulatórias aprovam) um protocolo que fixa exatamente quantos participantes serão incluídos, em quais grupos e sob quais critérios.
Esse número é parte do desenho estatístico do experimento, não uma estimativa administrativa. Alterá-lo no meio do caminho equivale, na prática, a alterar o próprio experimento, com implicações diretas sobre a validade dos resultados e sobre a relação da pesquisa com as agências que a supervisionam.
A lógica se repete nas quatro fases que compõem o desenvolvimento de qualquer medicamento: a fase 1, com dezenas de voluntários, dedicada a avaliar segurança e dose; a fase 2, com centenas de pacientes já acometidos pela doença-alvo, em que se testa a eficácia inicial; a fase 3, com milhares de participantes em múltiplos centros, decisiva para o pedido de registro; e a fase 4, posterior à aprovação, voltada ao monitoramento de efeitos de longo prazo.
Cada etapa tem finalidade e escala próprias. E nenhuma delas comporta inclusão fora do protocolo sem comprometer o desenho como um todo. Soma-se a isso um mecanismo pouco compreendido fora do meio científico: o grupo controle, composto por pacientes acompanhados nas mesmas condições dos demais, mas sem receber a substância em teste.
Sem esse contraponto, seria impossível distinguir o efeito do medicamento da evolução natural da doença ou do próprio acompanhamento clínico mais próximo. Para uma família em situação de urgência, no entanto, entrar no grupo controle pode significar meses de espera sem qualquer garantia de acesso à substância, um cálculo que nem sempre é compatível com o tempo que a doença permite.
Quando o protocolo já atingiu seu número de participantes, ou o paciente não se enquadra nos critérios de inclusão, o sistema regulatório brasileiro prevê alternativas, mas nenhuma delas é automática.
A resolução nº 38/2013, da Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária), estabelece três mecanismos distintos. O uso compassivo permite que uma empresa peça autorização para fornecer um medicamento ainda em pesquisa a um paciente específico, desde que haja indício razoável de que os benefícios superam os riscos, independentemente da fase em que o estudo se encontre.
O acesso expandido, por sua vez, é voltado a um grupo de pacientes, e exige dados já consolidados de fase 3. Já o fornecimento pós-estudo garante que participantes de um ensaio continuem recebendo o medicamento após seu encerramento, enquanto houver benefício clínico. Mecanismos equivalentes existem em outros países, como o expanded access regulado pela FDA, agência regulatória norte-americana.
Nenhum desses caminhos dispensa avaliação técnica. No Brasil, toda solicitação, seja de um novo protocolo, seja de uso compassivo ou acesso expandido, passa pelo crivo de comitês de ética em pesquisa, eventualmente pela Comissão Nacional de Ética em Pesquisa e pela própria Anvisa.
A exigência de laudo médico detalhado, com diagnóstico confirmado por exames específicos; de enquadramento em critérios pré-estabelecidos de idade, estágio da doença e ausência de comorbidades; de avaliação clínica presencial; e de assinatura de termo de consentimento informado não é entrave burocrático gratuito.
É o mecanismo que garante que a decisão sobre riscos e benefícios não fique restrita à família e à farmacêutica, as duas partes mais suscetíveis à pressão emocional e comercial do caso.
No caso específico do uso compassivo, também é preciso saber se o paciente em questão tem alguma chance real de resposta terapêutica, já que administrar uma substância experimental sem essa perspectiva expõe a pessoa a riscos sem contrapartida.
Há, ainda, limitações técnicas que independem de qualquer decisão institucional. Em doenças que afetam o sistema nervoso central, a barreira hematoencefálica, uma espécie de filtro de segurança do cérebro que deixa os nutrientes entrarem e barra substâncias perigosas presentes no sangue, exige doses calibradas com precisão para não comprometer funções biológicas essenciais.
Em doenças raras, graves e de evolução rápida, como a que acomete Lito, a equação de risco-benefício que orienta a pesquisa clínica se desloca. A ausência de qualquer tratamento capaz de deter o avanço da doença justifica, do ponto de vista médico, a aceitação de um grau maior de incerteza para testar terapias experimentais.
Essa flexibilização, no entanto, tem limites: o risco assumido ainda precisa ser justificável e monitorado dentro de critérios éticos e de segurança que não desaparecem diante da urgência. Isso ocorre justamente para proteger pacientes no momento em que estão mais vulneráveis a decisões precipitadas.
Casos como o de Lito Sousa cumprem uma função real: ampliam a visibilidade sobre doenças raras, pressionam por agilidade em processos que muitas vezes são lentos por razões evitáveis, e mobilizam recursos e atenção que de outra forma não existiriam.
Mas a decisão sobre quem entra em um protocolo de pesquisa, e em que momento, permanece (e deve permanecer) uma decisão técnica e regulatória. Tratá-la como uma questão de engajamento nas redes sociais não apenas distorce a expectativa de pacientes e famílias em situação já extremamente difícil, como desconsidera o propósito do próprio desenho científico: proteger, ao final, os mesmos pacientes que se pretende ajudar.
